ניסוי רפואי שמתקיים בהשתתפות של בני אדם כנסיינים

קבוצת אנשים שעונים על תנאי קבלה למחקר ומשתתפים בו כדי לנסות תרופה/טיפול לטיפול במחלתם. כאשר קיימות כמה קבוצות במחקר, תיעשה השוואה בניהם כדי לבחון יעילות תרופה/טיפול מסוימים בהשוואה לאחרים.

מחקרים קליניים באונקלוגיה מתקיימים בארבעה שלבים.
ההבדל בין השלבים קשור לשאלה שעליה הניסוי מנסה לענות, לאוכלוסיית החולים המתאימים למחקר ולמספר החולים המשתתפים.

שלב ראשון-

מחקרים בשלב 1 כוללים בדרך כלל מספר מצומצם יחסית של משתתפים וכולל תרופת מחקר שניתנת לראשונה לבני אדם. החולים שמשתתפים הם בדרך כלל מי שמחלתו מתקדמת והפסיקה להגיב לטיפולים קודמים.
הטיפולים הנבדקים בניסוי שלב 1 עברו בדיקות קודמות מקיפות בחיות מעבדה והחוקרים שוכנעו כי הם עשויים להיות בעלי תועלת בטיפול בסרטן. מטרת הניסוי בשלב זה היא לבדוק את המינון האופטימלי של הטיפול שניתן לתת לחולים, בלי לגרום לתופעות לוואי מסוכנות, וכן לקבוע את הדרך המועדפת למתן הטיפול. כאשר ניסוי נכנס לשלב זה של מחקר, יש כבר לחוקרים מידע על תופעות הלוואי הצפויות, אבל מידע זה אינו מלא. לכן, בזמן מתן הטיפול נערך מעקב קפדני אחר תופעות הלוואי אצל החולים המשתתפים בניסוי.

שלב שני-

כאשר מחקר מגיע לשלב 2, יש מידע רב יותר על הטיפול ונקבע המינון שנחשב לבטוח ויעיל מעבודות בפאזה 1. לרוב בשלב זה ישתתף מספר משתתפים של עד כמה עשרות. שאלת המחקר בשלב זה הינה מה יעילות הטיפול במינון מסויים בקבוצת חולים הומוגנית והתוצאות לרוב משוות למידע היסטורי על טיפולים במצב הרפואי הנבדק

שלב שלישי-

לאחר שמחקר מוכח כיעיל בשלב 2, ייערך המחקר בשלב 3 בדך כלל עם מספר גדול של משתתפים.
מטרת המחקרים בשלב זה הנה להשוות את יעילות התרופה/טיפול החדשים, לעומת יעילות התרופה/טיפול המקובלים והמאושרים לשימוש במחלה, בנוסף ישווה המחקר את תופעות הלוואי הנגרמות בזמן מתן התרופה/טיפול החדשים, לעומת התופעות שנגרמות כתוצאה מהתרופה/טיפול המקובלים במחלה.
בשלב זה יכולה להיות במחקר השוואה בין קבוצות חולים, כאשר כל קבוצה מקבלת טיפול אחר לאותה מחלה, לבדיקת יעילותם של טיפולים שונים ודרוג יעילות ורעילות.
המחקר יכול להיות מסוג: כפול סמיות, בתווית פתוחה, אקראי, רב מרכזי וכדומה

שלב רביעי-

מחקרים בשלב זה נערכים לאחר שהתרופה /טיפול הוכיחו יעילות ואושרו לשימוש על ידי רשויות הבריאות. קיום מחקרים בשלב זה הוא במטרה לבדוק את התועלת בשימוש באוכלוסיה רחבה של מטופלים ובתנאים בלתי מבוקרים של מחקר. בנוסף, במחקרים  אלו ישנה אפשרות להרחיב את הידע על בטיחות התרופה/טיפול, כולל הבטיחות בשימוש ארוך טווח ותופעות לוואי נדירות.

מחקר שבו החולה וגם הרופא יודעים איזה מהטיפולים יקבל החולה.

"אין בו"/פלצבו הנו תכשיר/תרופת דמה שדומים בצורתם לתרופת המחקר אך אין בה חומר פעיל. (תרופת פלצבו מהווה אינדיקציה וניתנת כדי לבחון את יעילות תרופת המחקר)

מחקר שבו החולה וגם הרופא לא יודעים איזה משני הטיפולים יקבל החולה. המידע איזה טיפול מקבל כל חולה מצוי רק בידי מנהלי המחקר. השימוש בשיטת מחקר כזו נועד למנוע מצב שבו הידיעה על סוג הטיפול שמקבל החולה תשפיע על תוצאות המחקר.

טיפול משלים בנוסף לטיפול המקובל במחלה שניתן לאחר הסרת הגידול לחולים מתוך הנחה שיתכן והתפזרו מיקרו מטסטזות (-תאים סרטניים בודדים שלא ניתנים לצפייה בבדיקות הדמיה).
הטיפול נועד להרוס תאים אלו ולהגדיל את הסבירות שהמחלה לא תחזור.

טיפול שניתן טרם הניתוח להסרת הגידול לחולים בהם אין עדות קלינית לפיזור מרוחק של המחלה.
לטיפול יכולות להיות מספר מטרות: האחת, להקטין את המסה הגידולית ולאפשר ניתוח עם תוצאה קוסמטית מיטבית בהשוואה לניתוח שיבוצע ללא הקטנת המסה הגידולית.
המטרה השניה הנה לבחון היעלמות הגידול ברמה הפתולוגית ולמצוא סמנים ביולוגיים (ביו-מרקרים) שיכולים לסייע בזיהוי תת אוכלוסיות של מטופלים בהם יש יתרון לתכשיר הנבדק.

טיפול שניתן במחלה שהתפזרה מעבר לאתר הגידול ולקשרי הלימפה המנקזים אותו למקומות מרוקחים, כמו: עצמות, איברים פנימיים (כבד, ריאות וכדו') או מערכת העצבית.
לטיפול מספר מטרות, בניהן: הארכת חיים, הפחתת תלונות הקשורות במחלה המפושטת ועיכוב התקדמות המחלה הגרורתית.

בטיפולים במחלה גרורתית, מקובל לציין את קו הטיפול, דהיינו אם זהו הטיפול הראשונית שניתן לאחר גילוי הגרורות או שניתן לאחר טיפולים מקובלים בקוים קודמים.